El carcinoma de células pequeñas (CCP) del canal anal es una neoplasia neuroendocrina poco frecuente y muy agresiva, y su baja incidencia ha limitado el desarrollo de enfoques terapéuticos basados en la evidencia. Como resultado, el manejo del CCP extrapulmonar (CCP-EP) a menudo se extrapola del carcinoma de células pequeñas de pulmón (CCP-P), dada la similitud en la biología de la enfermedad y la falta de aprobación formal de muchos fármacos dirigidos al CCP-P. Presentamos el caso de una mujer de 60 años que presentó un CCP metastásico del canal anal, y cuyo curso de la enfermedad ilustra tanto los desafíos como las incertidumbres terapéuticas inherentes al tratamiento de este diagnóstico. Dada la ausencia de estándares establecidos, se trató con regímenes basados en el CCP-P y se logró una respuesta radiográfica y clínica parcial con quimioterapia basada en platino en combinación con el inhibidor del punto de control inmunitario atezolizumab.
Tras la posterior progresión, se trató con lurbinectedina y tarlatamab, un agente bispecífico que activa las células T dirigido al ligando delta-like 3 (DLL3), lo que refleja la evolución de los paradigmas terapéuticos en el CCP-P. Su respuesta sugiere que las nuevas terapias desarrolladas para el CCP pulmonar pueden ofrecer beneficios en casos extrapulmonares seleccionados. Este caso destaca la necesidad de continuar informando sobre las experiencias clínicas y realizar investigaciones prospectivas para definir mejor el papel de las terapias emergentes en las neoplasias neuroendocrinas extrapulmonares raras y agresivas.
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