Para determinar la efectividad y la eficacia económica de la secuenciación de paneles multigénicos en comparación con la prueba de un solo gen KRAS para el cáncer colorrectal metastásico (mCRC). Columbia Británica, Canadá (BC) es un sistema provincial de atención sanitaria pública financiado por un único pagador y fue la primera provincia en reembolsar públicamente la secuenciación multigénica para mCRC. Los paneles expanden la desescalada del tratamiento al ampliar la prueba RAS para un objetivo más preciso de las terapias anti-EGFR. El reembolso de los paneles sigue siendo desigual entre los sistemas sanitarios debido a impactos clínicos y económicos inciertos.
Nuestro diseño experimental cuasi-experimental siguió el enfoque de emulación del ensayo objetivo, emulando la asignación aleatoria de tratamiento con dos métodos diferentes para examinar la sensibilidad de las estimaciones: ponderación inversa de la probabilidad de tratamiento estimada con super learning (SL-IPTW) y coincidencia 1:1 basada en el algoritmo genético, un enfoque de aprendizaje automático. Luego estimamos el tiempo medio de supervivencia a tres años y los costos (perspectiva del pagador público de atención sanitaria; 2021CAD) y calculamos la ventaja monetaria incremental (INMB) por años de vida ganados (LYG) a $50,000/LYG utilizando regresión lineal ponderada y remuestreo no paramétrico, también teniendo en cuenta los pesos inversos de censura. Nuestra análisis de sensibilidad estimó LYG mediante la estimación basada en mínimos localizados dirigidos (TMLE), un enfoque doblemente robusto que también utiliza super learning. Bases de datos administrativas de atención sanitaria a nivel individual vinculadas que capturan el cuidado oncológico y no oncológico para todos los adultos de BC con cáncer colorrectal metastásico entre 2016 y 2019.
Nuestro estudio incluyó 892 pacientes (84,3%) que recibieron paneles multigénicos y 166 (15,7%) que recibieron pruebas de un solo gen. Las estimaciones INMB fueron similares para SL-IPTW ($20,397; IC del 95%: $9317, $34,862) y coincidencia ($19,569; IC del 95%: $8509, $31,447), con probabilidades de 99,3% y 98,8%, respectivamente, de que los paneles fueran coste-efectivos. Encontramos beneficios estadísticamente significativos en la supervivencia con LYG de 0,31 (SL-IPTW; IC del 95%: 0,04, 0,54), 0,25 (coincidencia; IC del 95%: 0,03, 0,47) y 0,19 (TMLE; IC del 95%: 0,02, 0,37). Los impactos en la supervivencia fueron robustos a los enfoques de super learning.
La evidencia real demuestra que el reembolso de la secuenciación multigénica para un objetivo más preciso del tratamiento mCRC proporciona valor para los sistemas sanitarios y beneficios clínicamente importantes para los pacientes.
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